Uno studio multicentrico ha concluso che il trattamento di bambini con alte dosi di steroidi potrebbe non migliorare i risultati medici nell’atresia biliare infantile allo stadio terminale e portare a una più precoce insorgenza di eventi avversi gravi.
I ricercatori affermano che lo studio clinico in 14 siti fornisce nuove prove di una crescente controversia nella comunità medica sul fatto che il trattamento dei neonati con steroidi per migliorare la chirurgia migliori i risultati. I risultati dello studio saranno pubblicati il 7 maggio sul Journal of the American Medical Association . Dati pubblicati in anticipo in concomitanza con la riunione annuale delle società accademiche pediatriche.
“I risultati di questo studio clinico differiscono dai precedenti rapporti sui benefici della terapia steroidea nel drenaggio della bile o nell’atresia biliare sopravvissuta”, ha affermato Jorge Bezerra, MD, ricercatore capo dello studio e medico presso il Dipartimento di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione presso il Medical Center Ospedale pediatrico di Cincinnati.
Anche se non possiamo escludere i piccoli potenziali benefici del trattamento con steroidi, non abbiamo osservato differenze statistiche nei tassi di sopravvivenza a due anni tra i pazienti che ricevevano il trattamento con steroidi dopo l’intervento chirurgico e quelli che ricevevano il placebo “, ha detto Bezerra. “I bambini che hanno ricevuto steroidi durante lo studio hanno anche sviluppato più rapidamente effetti collaterali gravi, il che aumenta il potenziale aumento dei rischi associati alla terapia steroidea”.
L’atresia biliare è la principale causa di trapianto di fegato infantile in tutto il mondo. La malattia rappresenta circa il 50 per cento dei trapianti nei bambini e il 10 per cento dei trapianti a qualsiasi età. Ciò è dovuto all’infiammazione e al rapido accumulo di tessuti connettivi che ostruiscono e limitano il drenaggio dei dotti biliari. Questa condizione si manifesta come ittero colestatico nelle prime settimane dopo la nascita.
Alla diagnosi, il trattamento primario è l’epatoportoenterostomia (HPE, procedura Kasai), una procedura chirurgica che rimuove i dotti biliari malati e la cistifellea e collega il ciclo intestinale direttamente al fegato per ripristinare il deflusso biliare. Gli autori dello studio sottolineano che alcuni medici suggeriscono che il trattamento con steroidi dopo l’intervento chirurgico può aiutare a prevenire la fibrosi aggiuntiva e migliorare il flusso biliare. L’attuale studio, START (Steroids in a Randomized Trial of Biliary Atresia), è stato progettato per fornire prove mediche accurate per aiutare a rispondere a questa domanda.
Lo studio ha coinvolto 140 bambini con un’età media di 2,3 mesi. Il sondaggio iniziale è stato condotto tra settembre 2005 e febbraio 2011 e il sondaggio di follow-up si è concluso a gennaio 2013.
I ricercatori riferiscono che 70 bambini che hanno ricevuto steroidi non hanno avuto un flusso biliare significativo sei mesi dopo l’intervento chirurgico rispetto a 70 bambini che hanno ricevuto placebo dopo l’intervento. Dei 70 pazienti che hanno ricevuto steroidi, 41 dei 70 pazienti (58,6%) hanno migliorato il flusso biliare. Dei 70 pazienti che non hanno ricevuto steroidi, 34 su 70 (48,6%) hanno migliorato il flusso biliare.
Quando i ricercatori hanno confrontato i tassi di sopravvivenza tra i gruppi steroidi e non steroidei a 24 mesi di età, il 58,7% dei bambini nel gruppo steroidi è sopravvissuto contro il 59,4% nel gruppo placebo.
La percentuale di bambini che hanno manifestato gravi eventi di sicurezza era relativamente simile nel gruppo trattato con steroidi (81,4%) e nel gruppo non steroideo (80%), ma i bambini che ricevevano steroidi avevano un tempo di esordio precedente. eventi. Gravi eventi di sicurezza si sono verificati 30 giorni dopo l’intervento chirurgico nel 37,2% dei bambini trattati con steroidi, rispetto al 19% nel gruppo placebo.
I potenziali eventi di sicurezza gravi segnalati dagli autori includevano complicazioni come immunosoppressione, rischio associato di infezione, scarsa guarigione delle ferite, iperglicemia, sanguinamento gastrointestinale, scarsa crescita e risposta inadeguata alle vaccinazioni di routine.